La medicina está en el umbral de una era de tratamientos genéticos ultraprecisos, pero se necesitan medidas urgentes para reducir los costos «extremadamente altos», dijeron expertos en una conferencia mundial sobre edición del genoma humano.
Los ensayos clínicos que utilizan nuevas tecnologías como Crispr están mostrando una gran promesa en el tratamiento de una variedad de enfermedades previamente incurables, dijeron investigadores en la Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano. La cumbre fue convocada por la Royal Society y la Academia de Ciencias Médicas del Reino Unido, la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU. y la Academia Mundial de Ciencias.
Pero el comité organizador de la conferencia dijo al final de la reunión de tres días el miércoles: «Se necesita con urgencia un compromiso global para el acceso asequible y equitativo a estos tratamientos».
A diferencia de la última Cumbre de Edición del Genoma en 2018, que estuvo obsesionada por la controvertida revelación de que He Jiankui había creado mutaciones heredadas en el ADN de tres embriones en China, el evento de Londres dedicó más que atención a la «terapia génica somática», que beneficia a las personas. . pacientes, pero no se transmitirá a las generaciones futuras.
“Ha habido avances increíbles con la terapia génica somática mediante la edición del genoma: en la ciencia, en la cantidad de ensayos clínicos en curso y en el entusiasmo que hemos visto”, dijo Robin Lovell-Badge, presidente de la cumbre.
Timothy Hunt, director ejecutivo de Alliance for Regenerative Medicine, que representa a los desarrolladores de terapia celular y génica, dijo: «Hay alrededor de 130 ensayos clínicos en todo el mundo que prueban la tecnología de edición de genes para tratar de manera sostenible y potencialmente curar enfermedades raras y generalizadas, y una impresionante ocho ensayos de fase 3.
Se espera que los reguladores de EE. UU., la UE y el Reino Unido aprueben este año la primera terapia basada en Crispr, la tecnología de edición del genoma más utilizada. El producto, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics de los Estados Unidos, corrige el defecto genético que causa la enfermedad de células falciformes, una enfermedad de la sangre.
Pero estos tratamientos plantean sus propios problemas éticos, se escuchó en la conferencia. «El tema es de equidad y justicia», dijo Lovell-Badge. «Los precios son tan altos que será difícil llegar a partes del mundo donde muchas personas padecen enfermedades genéticas».
Aún no se han anunciado los precios de ninguna de las próximas terapias de edición del genoma, pero los analistas esperan que cuesten 2 millones de dólares o más por paciente.
La conférence a également discuté de «l’édition du génome germinal humain», apportant des modifications génétiques aux embryons précoces qui affectent toutes les cellules, y compris les spermatozoïdes et les ovules, comme dans l’expérience prématurée et malavisée de He il y a cinco años.
No se sabe de nadie que haya intentado algo similar desde entonces. Los científicos en la conferencia de Londres dijeron: «La edición hereditaria del genoma humano sigue siendo inaceptable» debido a los riesgos, así como a las dudas éticas sobre la introducción de mutaciones que se transmitirán a las generaciones futuras.
Pero dijeron que la investigación básica que utiliza la edición del genoma de embriones humanos debe continuar, ya que genera valiosos conocimientos científicos y brinda información sobre cómo la tecnología podría usarse de manera segura para corregir errores genéticos en el futuro.