El autor es un comentarista científico.
Cada tecnología emergente tiene sus soñadores e intrigantes. Este es sin duda el caso de la edición del genoma humano, el tema central de una cumbre mundial de alto nivel celebrada esta semana en el Instituto Francis Crick de Londres.
Entre los soñadores está el bioquímico de la Universidad de Harvard David Liu, cuya conferencia del lunes presentó noticias de Alyssa, una adolescente británica que actualmente está en remisión de leucemia después de recibir donaciones de células T editadas para usar una técnica desarrollada en su laboratorio.
El intrigante más notorio es He Jiankui. En noviembre de 2018, reveló que había alterado el ADN de embriones tempranos implantados en mujeres, lo que condujo a los tres primeros bebés editados con genoma del mundo. Su proyecto secreto y técnicamente prematuro, destinado a inmunizar a los bebés contra el VIH, pero que ahora se cree que fracasó, dejándolos enfrentando consecuencias de salud desconocidas, conmocionó al mundo, horrorizó a sus compañeros y le valió una sentencia de tres años en prisión.
Más de cuatro años después, el espectro de He se cierne sobre la cumbre como símbolo de superación científica. Sin embargo, el período intermedio ha mostrado un optimismo cauteloso con respecto al tratamiento de la enfermedad: múltiples ensayos clínicos muestran que la edición del genoma aparentemente puede corregir trastornos de un solo gen, incluida la anemia de células falciformes.
«Técnicamente, estamos viendo una buena progresión desde las primeras formas bastante toscas de hacer las cosas a métodos mucho más sofisticados, precisos y, en algunos casos, más eficientes», dice el profesor Robin Lovell-Badge, biólogo del desarrollo de Crick y presidente del comité organizador de la cumbre.
Estima que alrededor de 70 pacientes han sido tratados con éxito utilizando los métodos de edición del genoma más modernos, como Crispr. Esto hace que la aprobación regulatoria sea una cuestión de tiempo, y significa que la sociedad tendrá que lidiar con la cuestión más profunda de cómo y cuándo dejar que el genio de la edición del genoma salga de la botella. Los temas incluyen la legalidad, el costo y el acceso equitativo; la potencial erradicación de ciertas enfermedades y discapacidades; y valoración humana.
La edición del genoma humano implica realizar cambios en el ADN humano utilizando sustancias químicas que pueden agregar, eliminar o modificar material genético. Hay básicamente dos tipos de edición: somática y germinal. La edición del genoma somático implica aplicar la tecnología a un subconjunto de células no reproductivas de un paciente, como las células sanguíneas.
La edición del genoma de la línea germinal es más controvertida: se realiza en embriones tempranos y afecta a todas las células, incluidos los óvulos y los espermatozoides. Esto significa que, si el embrión llega a término, todos sus descendientes heredan un genoma modificado. Es este enfoque, a veces llamado edición hereditaria del genoma humano, el que intentó. La Organización Mundial de la Salud considera que la edición de genes somáticos es aceptable en países con garantías reglamentarias, pero que la edición de la línea germinal plantea «mayores preocupaciones éticas y de seguridad».
Uno de los desafíos es la falta de un marco legal global para modificar el ADN y, por implicación, la evolución humana. En cambio, hay un mosaico país por país de leyes, estándares, regulaciones y moratorias basados en la ciencia. China ha endurecido tanto sus leyes como su supervisión regulatoria desde las hazañas de He, aunque los delegados en la cumbre expresaron su preocupación de que las nuevas restricciones se centren demasiado en las universidades e institutos de investigación y no lo suficiente en las universidades y clínicas privadas.
Lovell-Badge, sin embargo, está más preocupada de que la edición del genoma se convierta en dominio exclusivo de los ricos, dado que los tratamientos actuales se estiman en más de seis cifras por paciente. “El problema del acceso justo es enorme”, me dice Lovell-Badge. “¿Cómo bajar los costos? Este es un desafío para los científicos, para los economistas y para todos.
Otra pregunta es si la edición del genoma podría promover una menor tolerancia a la discapacidad o un resurgimiento de la eugenesia. Tom Shakespeare, profesor de investigación sobre discapacidad en la Escuela de Higiene y Medicina Tropical de Londres, que tiene la condición genética de acondroplasia, dijo que “no estaba preocupado por eliminar la discapacidad, pero… . . Me preocupa la edición del genoma humano por razones de seguridad, las preguntas sobre quién puede acceder y los recursos que podría consumir. La discapacidad, agregó, no solo tiene soluciones biológicas sino también soluciones sociales, como los dispositivos de asistencia.
Quizá la línea más difícil de cruzar sea la que hay entre corregir y mejorar la enfermedad. No es difícil imaginar un mundo en el que los padres rutinariamente diseñen a sus bebés para que tengan una salud perfecta, donde los soldados adquieran visión infrarroja o los humanos sean modificados biológicamente para adaptarse a un ambiente sofocante. Pero es fácil olvidar que, a diferencia de la paternidad competitiva, los conflictos y el cambio climático también tienen soluciones sociales.